Leczenie
Jak cztery lata leczenia doustnego wpłynęły na stan zdrowia dzieci z najcięższym typem SMA?: wyniki badania klinicznego FIREFISH
Badanie kliniczne FIREFISH było tzw. badaniem rejestracyjnym, co oznacza, że na podstawie uzyskanych w nim pozytywnych wyników Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do stosowania w