W ostatnich dekadach znacząco poprawiły się wyniki leczenia nowotworów u dzieci, osiągając nawet 80% skuteczności u pacjentów ze zlokalizowaną postacią choroby1. Taki postęp jest możliwy dzięki nowoczesnym terapiom, które są rozwijane w ramach intensywnie prowadzonych badań klinicznych. Projekty te, finansowane zarówno przez sektor publiczny, jak i prywatny, są często także szansą na powrót do zdrowia dla pacjentów, u których konwencjonalne leczenie nie przyniosło rezultatów. Tak było w przypadku dorosłego dziś Nataniela, który dzięki możliwości skorzystania z nowoczesnej terapii w ramach prowadzonych w Instytucie Matki i Dziecka badań klinicznych może cieszyć się pełnią życia i realizować marzenia.
Trudne początki
Mięsak kościopochodny został rozpoznany u Nataniela, gdy miał 16 lat. Początkowe objawy nie zostały powiązane przez lekarza pierwszego kontaktu z chorobą nowotworową. Ból nogi, który pojawił się u chłopca, został uznany za wynik intensywnych treningów sportowych, lub po prostu ból wzrostowy. Dopiero gdy noga nastolatka spuchła, lekarz zlecił usg. Diagnoza – osteosarcoma prawej kości udowej z przerzutami do płuc – przyszła zaraz po rozdaniu świadectw. Chłopiec, zamiast cieszyć się wakacjami, musiał rozpocząć serię intensywnych terapii. Chemioterapia, nazwana przez Nataniela i jego mamę „domestosem”, była tylko początkiem długiego procesu leczenia, który obejmował również liczne operacje i intensywną rehabilitację.
– Mięsak kościopochodny, na który chorował Nataniel, jest agresywnym pierwotnym nowotworem kości, zawsze wymagającym intensywnego podejścia terapeutycznego. Niestety początkowe objawy często mylone są z innymi chorobami lub typowymi dolegliwościami okresu dojrzewania. Tradycyjne leczenie obejmuje chemioterapię oraz operacje chirurgiczne. Część z małych pacjentów nie reaguje na te metody leczenia lub występuje u nich wznowa czy przerzuty. Szansą dla tych dzieci na powrót do zdrowia są badania kliniczne. Aktualnie w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka prowadzonych jest 6 różnego rodzaju niekomercyjnych projektów, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, m.in. w przypadku, gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów – tłumaczy prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.
Nowe metody leczenia
Tak również było w przypadku Nataniela. Zaordynowana terapia przyniosła poprawę, lecz nie na długo. Niespełna rok po zakończonym leczeniu u chłopca pojawiła się wznowa. Ponownie zdiagnozowano u niego
zmiany w płucach. Niezbędna była kolejna seria chemioterapii oraz zabiegi torakotomii płuc (chirurgiczne otwarcie klatki piersiowej w celu resekcji guza czy usunięcia zmian chorobowych). Po półrocznej terapii wyniki przyszły pozytywne. Choroba została wyleczona po raz drugi.
– Po zakończonym leczeniu wróciłem do szkoły i zająłem się realizacją swoich marzeń – zrobiłem prawo jazdy, kurs strażacki, kurs pierwszej pomocy kwalifikowanej. Niestety, w kwietniu 2022 roku podczas badania lekarze znaleźli w moim prawym udzie dwa guzki w tkance miękkiej. Biopsja potwierdziła, że nowotwór powrócił po raz trzeci. Musiałem więc znowu poddać się intensywnej kuracji. Podszedłem do tego bardzo zadaniowo, leczenie – chemia, zabieg i wracam do normalności. Przecież musiałem skończyć szkołę, chciałem zrobić kurs na prowadzenie pojazdów uprzywilejowanych (aby móc jeździć karetką), dostać się na studia, by w przyszłości pomagać chorym ludziom. Najpierw jednak ja musiałem wyzdrowieć – wspomina Nataniel.
Tym razem do standardowej terapii specjaliści z Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej IMiD włączyli leczenie w ramach niekomercyjnego badania klinicznego. Dzięki takim projektom badawczym pacjenci mają dostęp do najnowocześniejszych leków i procedur, które są w trakcie testów. Udział w badaniu klinicznym dał Natanielowi możliwość skorzystania z nowych opcji terapeutycznych i szansę na powrót do zdrowia.
– Badania kliniczne mają służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia i poprawie jego wyników. Dają możliwość porównania nowych schematów z/lub włączeniem dodatkowych leków, ich dawkowania czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i często mniej inwazyjnej kuracji. Dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności. Tak też było w przypadku Nataniela. Gdy dotychczasowa terapia nie przyniosła oczekiwanych rezultatów, zaproponowaliśmy chłopcu skorzystanie z nowej metody leczenia w ramach prowadzonych badań. Dzięki niej dziś chłopak jest zdrowy i realizuje swoje marzenia. Na oddziale bywa, aby potwierdzić, że wszystko jest w porządku – podsumowuje prof. Raciborska.
Badania kliniczne nadzieją dla małych pacjentów
Głównym celem badań klinicznych jest ustalenie, w jakim stopniu nowa metoda leczenia jest skuteczna. Z udziału w projektach badawczych często korzystają pacjenci, u których standardowe postępowanie nie przyniosło oczekiwanych rezultatów. Coraz częściej odchodzi się jednak od traktowania badań klinicznych jako leczenia ostatniej szansy – postrzega się je raczej jako jedną z opcji, z której mogą korzystać pacjenci.
– Badania z udziałem dzieci są prowadzone według specjalnie opracowanych protokołów, które uwzględniają ich unikalne potrzeby zdrowotne, rozwojowe i psychologiczne. Regulacje te gwarantują, że badania są odpowiednie dla wieku, dojrzałości i stanu zdrowia dzieci. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę na udział ich dziecka w badaniu, a w przypadku nastoletnich, bardziej dojrzałych pacjentów, od nich również wymagana jest zgoda na udział w projekcie – wyjaśnia prof. Anna Raciborska.
Badania kliniczne są też bardzo pozytywnie odbierane przez Polaków. W grudniu 2023 r. ABR SESTA na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD przeprowadziło badanie2 opinii społecznej na
temat nowotworów dziecięcych. Wynika z niego, że aż 77% respondentów uważa badania kliniczne nad nowoczesnymi metodami leczenia nowotworów dziecięcych za szansę dla wielu ciężkich przypadków.
Rozwój badań
Jak wynika z raportu opublikowanego przez Research and Markets3, liczba zarejestrowanych badań klinicznych na świecie wzrosła z 399 499 w roku 2022 do 437 533 w roku 2023 – to skok aż o blisko 10%. Badania z udziałem dzieci natomiast stanowią ponad 21% wszystkich zarejestrowanych w bazie projektów4. Ich liczba wciąż będzie wzrastać dzięki coraz większemu zrozumieniu genetycznych i molekularnych podstaw chorób oraz rozwojowi technologii biomedycznych. Postęp w dziedzinie genomiki i bioinformatyki otwiera nowe możliwości dla spersonalizowanych terapii, które będą dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta.
Historia Nataniela, który jest jednym ze 152 dzieci leczonych w ramach niekomercyjnych badań klinicznych w IMiD, potwierdza, że zaawansowane terapie i nowoczesne podejście mogą mieć znaczący wpływ na powodzenie leczenia.
– Obecnie jestem zdrowy i pełny sił. Pomimo przeciwności losu zdałem maturę i studiuję na pierwszym roku pielęgniarstwa w Wyższej Szkole Zdrowia w Gdańsku. Zostałem strażakiem Ochotniczej Straży Pożarnej, a także ratownikiem w Stowarzyszeniu Na Rzecz Ratownictwa Adiutare. Chodzę na siłownię, zdrowo się odżywiam, spełniam swoje marzenia, jestem szczęśliwy i żyję pełnią życia – podsumowuje Nataniel.
Badania kliniczne umożliwiają nie tylko lepsze zrozumienie mechanizmów prowadzących do rozwoju nowotworów, ale również opracowywanie i testowanie innowacyjnych terapii, które każdego dnia zwiększają prawdopodobieństwo wyleczenia małych pacjentów onkologicznych. Dzięki nim młodzi ludzie, jak Nataniel, zyskują szansę na zdrowie oraz możliwość powrotu do pełni życia i realizacji własnych pasji i marzeń.
[1] https://imid.med.pl/pl/dzialalnosc-kliniczna/dzialkliniczna/kliniki/klinika-onkologii-i-chirurgii-onkologicznej/leczenie-guzow-kosci
[2] Badanie opinii na temat nowotworów dziecięcych zrealizowane w grudniu 2023 r. przez ABR SESTA i SYNO Poland na zlecenie Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka. Badanie przeprowadzone techniką CAWI na próbie 1002 mieszkańców Polski, reprezentatywnej ze względu na płeć, wiek (18-64 lata) oraz klasę wielkości miejscowości.
[3] Research and Markets, Globalny raport dotyczący rynku produkcji kontraktowej przeciwciał 2023
[4] https://clinicaltrials.gov
Dr hab. n. med., prof. IMiD Anna Raciborska
Specjalistka pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej. Jest absolwentką II Wydziału Lekarskiego Akademii Medycznej w Warszawie (obecnie Warszawski Uniwersytet Medyczny), a także absolwentką wydziału Rehabilitacji Ruchowej Akademii Wychowania Fizycznego w Warszawie. Od 2003 jest związana z Instytutem Matki i Dziecka w Warszawie, gdzie od 2017 pełni funkcję kierownika Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej, a także członka Rady Naukowej IMiD. Jednym z głównych celów jej pracy zawodowej jest poprawa wyników leczenia pierwotnych nowotworów kości oraz chorób z kręgu histiocytoz. Anna Raciborska jest otwartą i łamiącą stereotypy lekarką, a onkologia dziecięca jest jej pasją. W swojej pracy łączy doświadczenie dynamicznej i rzeczowej specjalistki z empatią kobiety i matki.
